慶応大学の研究チームはこのほど、iPS細胞を使って発見したパーキンソン病の治療薬がALS(筋萎縮性側索硬化症)の進行抑制に効果があることを治験で確認した。iPS細胞を薬の研究開発に生かす「iPS創薬」で見つけた薬で、実際の患者の治験で効果が確認されたのは世界で初めてとなる。
今回のようにiPS創薬を使えば、開発期間を大幅に短縮できると期待されている。患者のiPS細胞をもとにすれば、神経や筋肉などの細胞を大量につくることができ、病気の状態を再現できる。その細胞で何千種類の化合物の効果を調べれば、薬の候補を早く選ぶことができる。すでに販売されている薬は安全性が確かめられている。動物実験に何年も費やす必要はなくなるのだ。