全身の筋肉が徐々に衰える難病「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の遺伝子治療薬「エレビジス」が、２月20日から公的医療保険対象となる。公的価格の「薬価」は、３億497万円で国内最高額。
対象は３歳以上８歳未満。投与は１度で済む。患者負担は年令に応じ薬価の２〜３割だが、医療費支払いを抑える「高額療養制度」を利用でき、子どもの医療費を無料にする自治体もある。
坂本花織 銀, 中井亜美 銅 女子フィギュア
iPS細胞由来2製品を早期承認 世界初の実用化
厚生労働省の専門部会は２月19日、人工多能性幹細胞（iPS細胞）を使った２つの再生医療製品について、条件や期限を設けたうえで製造販売を早期承認することを了承した。
承認されたのは①重症心不全を対象とした心筋シート「リハート」と、②パーキンソン病を対象とした「アムシェプリ」の２製品。近く厚労相が承認し、世界初のiPS細胞製品となる見込み。
リハートは大阪大発ベンチャー、クオリプス（本社：東京都）が開発した。心臓の表面にiPS細胞からつくった心筋シートを貼り付け、移植する。アムシェプリは住友ファーマ（本社：大阪市）が申請したパーキンソン病患者の脳に、iPS細胞からつくった神経のもとになる細胞を移植する。
iPS細胞を開発した山中伸弥氏は、「社会実装へ向け、大きな第一歩を踏み出したことをたいへん嬉しく思います」とコメントしている。